Record #510400

DFG project G:(GEPRIS)467585255

Umkehrbarkeit von SCA2/ALS13: Der Beitrag von Zelltypen, in konditionalen Mäusen

Coordinator	Professor Dr. Georg Auburger
Grant period	2021 -
Funding body	Deutsche Forschungsgemeinschaft
	DFG
Identifier	G:(GEPRIS)467585255

Note: Die Alters-abhängigen neurodegenerativen Krankheiten Spinozerebelläre Ataxie Typ 2 (SCA2) und Amyotrophe Lateral-Sklerose (ALS13) können verhindert werden durch Depletion von ATXN2, laut Daten aus Hefe, Fliegen und Mäusen, so dass jetzt klinische Versuche anstehen. Drängender unerfüllter Bedarf besteht noch bei der Definition des besten Interventionsalters, und der molekularen Progressionsmarker. Als präklinischen Beitrag und zur Erforschung der Pathomechanismen planen wir, ein authentisches Mausmodell einzusetzen, wo die pathogene Mutation entfernt werden kann, in Zelltyp-spezifischer Weise, und zu verschiedenen Altersstufen. Mausgewebe soll auch eingesetzt werden zur Identifikation von aberranten Protein-Interaktoren, die als entscheidende Schalter zwischen Atrophie und Neuroprotektion fungieren. Die gewonnenen Erkenntnisse werden eine Basis darstellen zur Gestaltung weiterer präventiver Therapie-Ansätze.

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Record created 2023-01-19, last modified 2024-09-27

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