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DFG project G:(GEPRIS)461068377

Sicherheit und Effektivität einer epigenetischen Therapie für FSHD Muskeldystrophie

CoordinatorProfessor Dr. Gunnar Schotta
Grant period2021 - 2025
Funding bodyDeutsche Forschungsgemeinschaft
 DFG
IdentifierG:(GEPRIS)461068377

Note: FSHD is eine sehr prävalente Muskelkrankheit, an der sowohl Kinder als auch Erwachsene leiden können. FSHD wird durch die aberrant hohe Expression des DUX4 Gens verursacht, welche toxische Effekte in Muskelzellen auslöst. Obwohl es bekannt ist, dass die hohge DUX4 Expression kausal am Krankheitsbild beteiligt ist, gibt es bisher keine Therapie für FSHD Patienten. In unseren Studien haben wir einen neuen Regulator für die DUX4 Expression gefunden. Wir haben weiterhin Daten, die zeigen dass pharmakologisches Targeting dieses Faktors DUX4 Expression blocken und die Muskelphysiologie wiederherstellen kann. Wir können auch zeigen, dass dieser therapeutische Ansatz unbedenklich für gesunde Muskeln ist. Basierend auf unseren Ergebnissen werden wir celluläre und Tiermodelle der Krankheit benutzen um diesen neuen pharmakologischen Ansatz zu untersuchen, der eine vielversprechende therapeutische Option für FSHD werden könnte.
   

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 Record created 2023-01-19, last modified 2025-05-19
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